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    三百七十六章 唐氏兒(2 / 2)

    “但是因為細胞是有生命周期的,當細胞更迭之后,這種沉默效果便消失了,而且最難得是心腦細胞的更迭以及突破心腦屏障問題。”

    “人體是很復雜的,心腦細胞作為最關鍵和重要的細胞,如何將XIST基因安全的轉入心腦細胞之中,并且使其產生效果,且保持穩定,是擺在眼前的最大難題之一。”

    陳長安并非是第一個提出這個治療思路的人。

    早在幾年前,就曾經有科學家嘗試過在源于唐氏綜合癥患者的ips干細胞上,進行這種測試。

    并且在體外細胞的試驗中還獲得了成功,當將XIST基因人工轉入到干細胞中那條多余的21號染色體后,成功的形成了“21號染色體巴氏小體”,抑制了多余的那條染色體的基因表達。

    這樣,在細胞層面上,唐氏綜合征患者的細胞就將會和正常普通人的細胞一樣,不在多一條染色體,細胞的功能、形態也都正常化了。

    細胞正常了,這條多余的染色體不再發揮作用了,那理論上患者也會逐漸恢復正常,雖然身體上的損傷顯然是無法修復了,但是被干擾的智力,是有希望重新回歸正常水平的。

    這個治療思路是很有臨床意義的,只不過想要真正做到這一步,還有很多的難題。

    比如怎樣做到將人體內那么多細胞,全部都剔除一條染色體!

    用什么手段靶向地把轉基因送到人體的細胞內,而不是在體外操作。

    怎么定向控制,識別需要關閉的基因片段,而不誤把其他正常的基因給沉默了。

    這些都是困擾這項技術走向臨床的主要難題,而陳長安要做的,就是一一的攻克這些難題。

    幾個實習生在聽完陳長安的闡述之后,都感覺到了前所未有的阻力和困難,想要解決這些問題,在現有的科學下,真的有些太困難了。

    一個比較大膽的實習生,干脆直接舉手問道:“陳總,我覺得沒必要費力不討好的研究這種技術吧?”

    “與其費工夫研究怎么恢復唐氏兒的智力問題,還不如早點在孕檢階段就篩查掉有問題的胚胎,這個研究可能能拓展出更大的價值,在轉基因方面能有更多的科研意義,但是對于唐氏綜合征來說,效果真不如普及產檢啊。”

    陳長安搖了搖頭,有些無奈的說道:“想法很美好,但是現實卻不是理想化的。”

    “產前基因檢查雖然有效但不是那么有效,畢竟目前的產檢手段還無法做到百分百篩別唐氏綜合征患者。”

    “有一些唐氏兒在唐篩的時候明明風險程度是低,但是生下來卻患有唐氏綜合征。”

    “而有些準媽媽肚子里的孩子唐篩結果高風險,但是因為看到好多孩子唐篩高風險但生下來還是健康的,所以寧愿相信自己肚子里的孩子是健康的而把他/她生下來。”

    “現代醫學再發達,也無法避免人性的掙扎,除非什么時候能做到唐篩百分百正確,沒有任何僥幸,才可能改變這一現狀。”

    “而且,現在全球有數十上百萬的唐氏兒存活,并且每年唐氏兒的出生率還沒有任何下降的趨勢,這些孩子從生下來就沒有選擇的權利,他們何其無辜。”

    “如果有可能的話,能將他們的智力恢復到正常人的水平,哪怕身體上有些殘缺,但是至少可以擁有選擇的權利,而不是渾渾噩噩癡呆的過一輩子。”

    “醫學的出現,本身就是為了使生命更美好,既然現在有這么多唐氏兒,那我們就應該為他們做些什么,而不是直接放棄他們。”

    提問的那個實習生訕訕一笑,有些慌亂的解釋道:“陳總,我不是那個意思...我沒有要放棄他們..”

    話還沒說完,陳長安就打斷道:“我明白,這只是一場正常的學術討論,我沒有指責你的意思。”

    “好了,問題討論到此為止,大家開始干活吧,我們先模擬體外細胞的轉基因,都打起精神來,誰要是出錯了,晚上一個人留下來加班!”

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